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【/h/】羅氏集團近日宣布，FDA批準治療甲型血友病的重量級藥物Hemlibra (Emilizumab-KxWh)作為日常預防性治療，治療體內無第八因子抑制劑的甲型血友病患者，從而預防或緩解頻繁出血。目前，Hemlibra是血友病A患者唯一一種有無VIII因子抑制劑的預防性療法，允許患者每周、每兩周或每四周接受一次皮下注射。

甲型血友病是一種嚴重的遺傳疾病。當健康人出血時，一種叫做因子ⅷ的凝血蛋白會將因子IXa和因子X聚集在一起，從而觸發凝血過程，幫助止血。但由于缺乏第八因子，A型血友病患者的血液無法正常凝固，導致無法控制的自發性出血。全球約有32萬甲型血友病患者，其中50-60%病情嚴重。血友病A患者可能會經常出血，尤其是在關節或肌肉處，引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動不便和長期關節損傷等嚴重的健康問題。在血友病A替代治療的治療過程中，可能會出現一種嚴重的并發癥，即患者體內產生第八因子抑制劑。它是人體免疫系統產生的一種抗體，可以結合和阻斷替代因子VIII，使其很難甚至不可能達到可以控制出血的水平。因此，甲型血友病患者迫切需要一種安全有效的治療方法來幫助他們降低疾病帶來的風險。

Hemlibra是一種雙特異性因子IXa和因子x抗體，能夠聚集激活自然凝血級聯所需的因子IXa和因子x，幫助血友病a患者恢復凝血功能。Hemlibra是一種預防性皮下注射療法，由羅氏子公司初蓋制藥有限公司發現，由初蓋、羅氏、基因泰克聯合開發。去年11月，Hemlibra被批準用于體內含有因子ⅷ抑制劑的甲型血友病成人和兒童的常規預防性治療。該藥還獲得了治療體內無第八因子抑制劑的甲型血友病的突破性療法鑒定和優先評價資格。

這一批準是基于哈弗EN 3和哈弗EN 4在三期試驗中的陽性檢測結果。在HAVEN 3 3期試驗中，71名12歲以上的血友病A青少年和成人被分為兩組，一組每周接受一次hemlibra預防治療(n=36)，另一組每兩周接受一次Hemlibra預防治療(n=35)。兩組出血情況減少96%(95%可信區間:92.5；98.0，p<。0.0001)和97%(95%置信區間:93.4；98.3，p<。0.0001)，并且與非預防性治療組(n=18)相比，所有與出血相關的終點顯示出顯著較低的結果，并且安全性也是良好的。此外，在一項試驗(n=48)中，Hemlibra實現了68%(95% CI: 48.6)的出血減少，在該試驗中，先前接受因子ⅷ的傳統標準治療的患者轉而接受Hemlibra的預防性治療。80.5，p<。0.0001).在HAVEN 4的單臂3期試驗中，41例甲型血友病患者每四周接受一次預防性治療，使用(n=5)和不使用(n=36)因子ⅷ抑制劑的患者顯示出良好的出血控制結果，且安全性良好。

& ldquo；許多體內沒有第八因子抑制劑的甲型血友病預防性治療需要患者每周注射幾次。即使注射后，患者仍然會有出血，因此他們迫切需要新的治療方法來改善他們的生活。& rdquo密歇根兒童醫院的血液學家邁克爾·卡拉漢博士說:Hemlibra是針對整個A型血友病患者群體的重大新藥，也是近20年來首個實現突破的新藥。Hemlibra可以減少出血，使患者只需要每周注射一次，每兩周或每四周注射一次。& rdquo

& ldquo；Hemlibra的獲批證明我們的突破性科學和新藥研發成果有望被重新定義& lsquo標準療法。，& rdquo羅氏首席醫療官兼全球產品開發主管桑德拉·霍寧博士說:在四項重點研究中獲得良好的療效和安全性結果后，Hemibra已成為FDA批準的唯一一種治療血友病A的預防藥物，無論是否使用第八因子抑制劑。我們感謝血友病患者對這種新療法的支持，現在我們終于可以向所有血友病患者介紹這種療法了。

參考文獻:

[1]美國食品和藥物管理局批準羅氏的:沒有第八因子抑制劑的血友病甲。檢索于2018年10月5日，來自https://www . Roche . com/media/releases/med-cor-2018-10-04c . htm

[2]出血減少97%！羅氏重型血友病藥物3期數據為陽性。檢索日期:2018年10月5日，https://mp.weixin.qq.com/s/n4Gw9mjlug2w7_WsSVPyTw.

[2]重！20年來第一種新的血友病藥物今天獲得批準。檢索日期:2018年10月5日，https://mp.weixin.qq.com/s/QzKBJ-y7UHhxGWNGwtf7jg.