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誰來護(hù)送醫(yī)學(xué)孤兒？罕見病期待醫(yī)保新機(jī)制。如果一種罕見病已經(jīng)從不治之癥中治愈，但這種救命藥價(jià)值更高，這少數(shù)人對救命藥的需求是否應(yīng)該定義為基本醫(yī)療需求？

8月10日，醫(yī)保局、財(cái)政部印發(fā)《關(guān)于建立醫(yī)保待遇清單制度的意見》，并附全國醫(yī)保待遇清單(2020年版)。2020年醫(yī)保待遇清單嚴(yán)格規(guī)定了基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金的支付范圍，進(jìn)一步明確了基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金只有進(jìn)入國家基本藥物目錄才能支付。
我們對罕見腎臟疾病進(jìn)行了回顧性研究，其中誤診時(shí)間長達(dá)33年。期間，患者反復(fù)去了十幾家醫(yī)院，使用了很多不適合自己的藥物，非常痛苦。全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院教授、北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員丁杰就舉了這樣一個(gè)例子。
由于缺乏對疾病的認(rèn)識(shí)和有效的診療方案，罕見病患者面臨誤診率高、漏診率高、用藥困難等問題，被稱為醫(yī)學(xué)孤兒。以MPSII為例，患者的診斷一般會(huì)面臨很多波折，有的甚至超過50次，從開始治療到確診大概需要5、6年的時(shí)間，非常常見。不幸的是，MPSII造成的器官系統(tǒng)損傷幾乎是不可逆的。疾病的早期診斷和及時(shí)治療可以預(yù)防和延緩疾病的進(jìn)展，避免嚴(yán)重的并發(fā)癥，促進(jìn)患者的生長發(fā)育?！?br/】確診后無藥可用，但藥可用卻不能用，這也讓罕見病患者的生存之路陷入困境。世界上已知的罕見病約有7000種，真正可用于醫(yī)學(xué)的只有5%-10%。然而，只有不到10%的罕見病患者面臨有藥可用，但難以承擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用的情況。
眾所周知，除了一些地方政策外，大多數(shù)罕見病都不在醫(yī)保范圍內(nèi)。根據(jù)《第一批罕見病目錄》統(tǒng)計(jì)，預(yù)計(jì)未來三年我國將有60種罕見病藥物上市。其中，有12種其他治療藥物已在國內(nèi)注冊批準(zhǔn)，未納入國家醫(yī)保目錄，年治療費(fèi)用超過100萬元。
針對這種情況，上海市衛(wèi)生與健康發(fā)展研究中心主任金春林教授認(rèn)為，目前仍有不少罕見病年治療費(fèi)用超過50萬元。對于這些患者，可以探索醫(yī)療與社會(huì)多元化支付相結(jié)合的方式，比如設(shè)立醫(yī)保報(bào)銷額度，每年報(bào)銷30萬元，超過醫(yī)保支付，可以通過社會(huì)多元化支付，利用人口優(yōu)勢，共擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)來解決。在一些歐洲國家，罕見病患者的醫(yī)療保險(xiǎn)費(fèi)用占衛(wèi)生總支出的比例不到1%，而美國不到2%。由此可見，雖然稀有藥物的成本很高，但實(shí)際患者數(shù)量非常有限，因此支付方的整體壓力其實(shí)是可以控制的，稀有患者的醫(yī)保費(fèi)用在各方面都是可行的。
丁杰教授是老委員，連任三屆。近年來，他一直致力于推動(dòng)我國罕見病醫(yī)療保障機(jī)制的建立。2020年5月20日，丁杰專員提出《關(guān)于建立我國罕見病醫(yī)療保險(xiǎn)1+4多方支付機(jī)制的議案》。目前，一些罕見疾病可以用藥物治療，但藥物價(jià)格昂貴。對于患者來說，該方案旨在從無藥可用到無藥可用，逐步推進(jìn)罕見病醫(yī)療保險(xiǎn)多方支付機(jī)制。
丁杰說:“1”是這種多方支付模式的核心。只有當(dāng)《第一批罕見病名錄》中的相關(guān)藥品逐步納入醫(yī)保和國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)目錄，或者在政策允許的情況下，才能進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范圍，‘4’才能發(fā)揮輔助作用，逐步建立專項(xiàng)救助，整合社會(huì)資源，引入商業(yè)保險(xiǎn)，為患者個(gè)人付費(fèi)?！?br/】北京市醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)副主任委員王琳教授也分享了對藥品保障機(jī)制的看法和期待，并對這種支付模式表示贊同。她說，中國醫(yī)療保障制度正在發(fā)生翻天覆地的變化，從無到有，初步實(shí)現(xiàn)基本和廣泛覆蓋，14億人享受基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度。2020年3月5日，國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，其中提到要提高參保人員待遇，關(guān)注重大疾病和多樣化需求。需要建立多層次的醫(yī)療保障體系，滿足不同層次患者的需求，避免因病致貧。對稀有和高價(jià)值藥物的保護(hù)就是其中之一。
在基本醫(yī)療保障和醫(yī)療救助的基礎(chǔ)上，補(bǔ)充醫(yī)療、商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善互助等制度，共同組織全國醫(yī)療保障體系建設(shè)網(wǎng)絡(luò)。這些方面都要重視稀有藥物，尤其是商業(yè)健康保險(xiǎn)?，F(xiàn)在中國有170多個(gè)省、市、地區(qū)有商業(yè)健康保險(xiǎn)。建議商業(yè)健康保險(xiǎn)關(guān)注稀有藥物，尤其是目錄外藥物。同時(shí)，我們的藥品進(jìn)入商業(yè)保險(xiǎn)的方式也值得探索，比如罕見病患者進(jìn)入商業(yè)健康保險(xiǎn)。建議商業(yè)健康保險(xiǎn)也要建立包括清單外藥品和罕見病藥品在內(nèi)的藥品清單，通過商業(yè)健康保險(xiǎn)解決部分患者負(fù)擔(dān)。