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美國制藥巨頭強生(JNJ)的子公司Actelion最近在法國舉行的歐洲呼吸學會(ERS)會議上公布了Opsumit(macitentan)治療門靜脈性肺動脈高壓(PoPH)的第一個III期臨床研究PORTICO的陽性數據。

本研究是一項隨機、對照的III期研究，納入了85例PoPH患者。在這項研究中，患者被隨機分配接受10毫克Opsumit 10mg毫克(n=43)或安慰劑(n=42)的每日一次劑量，比例為1:1。

結果顯示，治療12周后，與安慰劑相比，Opsumit顯著改善了肺血管阻力(PVR)，并達到了研究的主要終點。與安慰劑相比，Opsumit顯著降低PVR 35%(主要終點，p < 0.0001)，降低平均肺動脈壓5.99mmHg(mPAP，p < 0.0001)，增加心輸出量指數0.52l/min/m2 (p=0.0009)。然而，Opsumit治療組和安慰劑組在6分鐘步行距離(6MWD)或世衛組織功能等級(FC)方面沒有顯著差異。本研究中觀察到的Opsumit的安全性與先前臨床研究中觀察到的安全性一致。最常見的不良事件(Opsumit vs安慰劑)是外周水腫(25.6% vs 11.9%)和頭痛(16.3% vs 16.7%)。

PoPH是肺動脈高壓(PAH)的一個子集，它與門靜脈高壓(門靜脈高壓)有關，通常由肝硬化引起。目前，PoPH已被越來越多的人認識，有證據表明它是第四種最常見的PAH類型。在許多情況下，PoPH患者僅因為肝移植評估而被診斷。然而，由于手術預后不良，嚴重的肺動脈高壓患者禁止肝移植。

該研究的首席研究員、南巴黎大學呼吸醫學教授Olivier Sitbon表示，PORTICO的研究結果具有相關性，因為如果能夠成功治療PoPH患者，降低肺血管壓力和阻力，那么將有更多的患者有資格接受肝移植，因為他們可能有更好的預后。事實表明，Opsumit在PoPH患者中的肝臟安全性與之前研究中觀察到的結果一致，這一點尤其令人放心，因為PoPH患者通常會因為安全性原因而被排除在PAH臨床研究之外。

需要指出的是，支持PAH藥物治療PoPH的數據非常有限，且大多來自單中心、開放標簽研究。到目前為止，在隨機對照臨床研究中，還沒有批準的治療肺動脈高壓的多環芳烴藥物能夠改善心肺血流動力學。

Opsumit是一種雙效內皮素受體拮抗劑(ERA)，可舒張肺動脈，降低血壓。OPSUMIT已在美國和歐盟被批準用于治療多環芳烴。這種藥物和其他同類藥物一樣，有黑匣子警告，禁止孕婦使用，因為這種藥物可能會對胎兒造成傷害。

Actelion總部位于瑞士，是歐洲最大的生物技術公司，也是肺動脈高壓治療領域的全球領導者。Actelion對罕見病的專注使其成為一個有吸引力的收購目標，因為這些藥物不太容易受到定價壓力的影響。2017年1月，強生拋出300億美元收購Actelion，這是強生迄今最大的一筆收購。此次收購帶來了強生公司的重磅藥物，如治療PAH的Tracleer、Opsumit和Uptravi，以及治療b蘑菇真菌皮膚t細胞淋巴瘤(MF-CTCL)的Valchlor。

原始來源:Actelion在門靜脈高壓試驗中改善肺血管阻力

原標題:強生肺動脈高壓藥物Opsumit成功用于治療III期門靜脈高壓癥(POPH)，顯著改善肺血管阻力(PVR)。