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導語:據路透社報道，這種書叫& ldquoGlybera & rdquo該藥物用于治療脂蛋白酯酶缺乏性遺傳病(LPLD)患者。它由荷蘭生物技術公司UniQure開發制造，意大利卡西制藥集團是其營銷合作伙伴。Glybera展示了單一療法如何修復有缺陷的基因，這可能會顛覆傳統的制藥商業模式。

極高的價格

經過25年的實驗，幾經波折，基因治療終于通過將矯正基因轉移到有缺陷的細胞上，向患者拋出了救命稻草，但其高昂的價格對患者來說是一個巨大的挑戰。

2012年10月，Glybera在歐盟獲批，但上市日期推遲了兩年，用于跟蹤收集患者治療后長達6年的隨訪數據。所有這些患者都符合Glybera在歐盟的標簽適應癥要求。

現在凱西公司已經向德國聯邦聯合委員會(G-BA)提交了定價材料，藥物的評估將于2015年4月底發布。藥品生產企業認為，每瓶零售價應為53000歐元，出廠價應為43870歐元。

在臨床試驗中，一名平均體重62.5公斤的典型LPLD患者需要21瓶Glybera進行42次注射，因此一名患者需要在藥物上花費111萬歐元。在德國藥品價格體系下，最終價格將享受7%的折扣。根據德國相關規定，新藥上市價格的有效期為前12個月。

凱西公司發言人證實了上述上市價格。& ldquo第一次商業治療預計在2015年上半年。& rdquo她補充說，藥品的最終價格將在G-BA做出結論并與法定醫療保險基金協商后確定。

Uniure將獲得銷售額23%~30%的凈傭金。該公司表示，EU的定價是其合作伙伴Casey Company的事，但Uniure計劃在12月1日于紐約舉行的投資者會議上討論Glybera的定價。

基準產品

由于歐洲可能只有150~200名患者有資格使用Glybera，即使該藥價格昂貴，對醫保預算影響不大，但由于被視為未來基因治療的標桿，該藥仍受到社會各界的密切關注。

目前，UniQure也在尋求美國Glybera的批準，并表示希望2018年通關順利。2004年，中國成為第一個批準基因治療產品商業化用于癌癥治療的國家，但之前歐美國家沒有批準任何基因治療，Glybera是西方世界第一個。

基因修復技術的支持者堅持認為，這是一種具有成本效益的治療方法，可以永久治愈許多患者，盡管成本很高。

至于Glybera，Casey表示，年化成本并不比其他罕見疾病中使用的一些昂貴的酶替代療法高，而且該藥物已被證明至少6年有效。Glybera是一種脂蛋白脂肪酶，在注射到患者體內后，利用無害的修飾病毒轉移有效的基因拷貝。

目前，UniQure也在進行血友病的基因治療研究，也在進行心力衰竭研究的早期項目。一旦成功，基因治療可能不僅限于罕見疾病。

一些行業分析師預測，一旦試驗成功，基因藥物治療將帶來更多的常見疾病，成本也會更低，因為制造商應該能夠從更大的患者群體中收回R&D的投資。

在基因治療市場，UniQure的競爭對手包括SparkTherapeutics和BluebirdBio。本月6日，美國美國食品藥品監督管理局(FDA)授予Spark Therapeutics SPK-RPE65突破性療法地位，用于治療基因突變導致的夜盲癥。藍鳥生物科技致力于研發治療神經系統和血液系統疾病的藥物。

在過去的一年半時間里，藍鳥生物科技和UniQure在納斯達克成功上市，反映出投資者對這一領域的興趣日益濃厚。

在全球各大制藥公司中，拜耳今年宣布以2.52億美元的價格拿下了Dimension Therapeutics的血友病基因治療項目，而諾華最近剛剛成立細胞與基因治療部門。