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苯丁酸氮芥片治療劑量僅抑制淋巴細胞，對中性粒細胞、血小板和紅細胞的影響很小。當中性粒細胞開始降低時無需停藥，但須強調，停藥后10天甚至更長時間，中性粒細胞仍可下降。那么，服用苯丁酸氮芥片有致畸的可能嗎？
苯丁酸氮芥片的藥理作用研究表示，苯丁酸氮芥為芳香族氮芥衍生物，是一具有雙重功能的烷化劑。通過形成一高活性的乙撐亞胺基團產生烷基化作用，其一種可能的作用方式就是通過乙撐亞胺的衍生物在DNA的二條螺旋鏈上交聯，進而破壞DNA的復制。
苯丁酸氮芥片對致畸性的研究為，大鼠和小鼠單劑口服給藥4-20mg/kg，苯丁酸氮芥可導致發育異常，如短尾或卷尾，小腦和露腦，指畸形（包括缺指，短指，并指和多指），長骨異常（如長度減少，一部或多部骨缺失），胚胎骨化位置全部缺失。大鼠單劑腹腔內給藥3-6mg/kg，本品對大鼠仔代可引起腎臟異常。
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