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12月1日，多戶兒童家庭發布求助信息。他們的孩子患有嬰兒痙攣、德拉韋綜合征、LGS綜合征、GGS、結節性硬化癥、Fires綜合征、腦炎后遺癥、伴有局灶性癲癇發作(EIMFS)的嬰兒癲癇和其他罕見疾病。由于近期藥品短缺，3天內聚集了1490名家長，15小時內有1042人實名簽名。我希望我們能通過共同向全社會發出幫助來幫助我們的孩子。據初步統計，目前有1600多名兒童需要服用廣滅靈，其中大部分已經有停藥的危險。
氯巴贊是一種廣譜抗癲癇藥，用于治療這類罕見疾病。自20世紀80年代以來，clobazhan已在100多個國家被用作抗癲癇藥物。現在，我們這群患者中有1600多名兒童正在服用這種藥物。
罕見的癲癇性腦病患兒常反復發作。有的孩子一天有幾十次甚至上百次發作；有些孩子可能有癲癇持續狀態，一次發作持續一個小時以上。一些孩子因搶救不及時而死亡。同時，由于嚴重的精神運動發育，大多數兒童將終生不能行走、說話，失去基本的認知能力。
氯地西泮屬于我國第二類精神藥品，尚未批準銷售。兒童只能從國外購買官方上市的clobazhan。2016年，美國食品藥品監督管理局州發布的《毒品預警通訊》也指出，阿片類藥物與苯二氮卓類藥物合用會造成嚴重危險，而廣滅靈屬于苯二氮卓類藥物。
《藥品管理法》規定，國家對精神藥品實行特殊管理措施和管理。除本法另有規定外，任何單位和個人不得從事麻醉藥品和精神藥品的種植、實驗研究、生產、經營、使用、儲存、運輸等活動。
精神藥物確實有成癮性，會給人體帶來很大的影響，所以對這類藥物的控制一定要嚴格。但不可否認的是，有些患者確實需要服用這些藥物。
曾經有一個自制的藥救嬰兒的父親許巍，然后有一個與毒品有關的母親方莉，他買了藥救嬰兒。兩者都與罕見病和相應的藥物短缺有關。
如何解決罕見病藥物短缺
1、醫療機構因臨床需要進口少量藥品的，經國務院藥品監督管理部門或者國務院授權的省、自治區、直轄市人民政府批準，可以進口。進口藥品必須在定點醫療機構用于特殊用途。
就全國范圍內的行政布局而言，國家批準了一批大型三甲醫院進口此類藥品，全國各地的患者就近選擇此類醫院進行治療，是當務之急。
2.國家出臺規定，對沒有主動申報但涉及兒童身心健康和生活的罕見病藥品實行救助制度，將政府從境外購買此類藥品納入醫保范圍，對需要關注的此類群體給予救助，體現了社會主義制度的優越性。
3.解決罕見病藥物短缺的問題，需要從制度入手，激活相關法律規定，快速引進此類藥物，有效保障罕見病患兒的健康和生命。
