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慢性淋巴細胞白血病（CLL）是一種原發于造血組織的惡性腫瘤。腫瘤細胞為單克隆的B淋巴細胞，形態類似正常成熟的小淋巴細胞，蓄積于血液、骨髓及淋巴組織中。那么，苯丁酸氮芥片能治療慢性淋巴細胞性白血病嗎？
苯丁酸氮芥片對霍奇金病，數種非霍奇金病淋巴瘤，慢性淋巴細胞性白血病，瓦爾登斯特倫巨球蛋白血癥，晚期卵巢腺癌。苯丁酸氮芥為芳香族氮芥衍生物，是一具有雙重功能的烷化劑。通過形成一高活性的乙撐亞胺基團產生烷基化作用，其一種可能的作用方式就是通過乙撐亞胺的衍生物在DNA的二條螺旋鏈上交聯，進而破壞DNA的復制。
苯丁酸氮芥片治療慢性淋巴細胞性白血病的用法用量為：
通常在病人已出現癥狀或外周血細胞計數提示已有骨髓受損（而不是骨髓衰竭）時開始使用本品。本品的初始劑量為0.15mg/kg/天，用至全血白細胞降到10,000/μl。第一療程結束后4周可再次用藥，劑量為0.1mg/kg/5天。
通常經大約兩年的治療，部分病人血白細胞數降至正常范圍，腫大的脾和淋巴結不再能觸及，骨髓中淋巴細胞比例也降至20％以下。
骨髓衰竭患者應首選強的松龍治療，待有骨髓再生表現后，方可開始使用本品。
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